
艾夫糖苷酶α fda 批准历史记录(一)
艾夫糖苷酶α(雪崩糖苷酶susoctocog-ngpt)是一种治疗迟发性庞贝病的水解溶酶体糖原特异性酶,该病是由α-葡萄糖苷酶(GAA)遗传缺陷引起的。GAA的缺陷会导致糖原在骨骼肌和呼吸肌肉中的积累,并造成不可逆的损害。
艾夫糖苷酶α适用于1岁及以上的晚发性庞贝病患者,也称溶酶体酸α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏症。它通过特异性靶向甘露糖-6-磷酸(M6P)受体来发挥作用,这是GAA酶替代疗法的关键途径,可以有效清除肌细胞中的糖原积累。
艾夫糖苷酶α需要每两周进行静脉输注给药。该药物的产品标签上带有盒装警告,主要是为了提醒易感患者注意可能出现的超敏反应、输液相关反应以及急性心肺衰竭的风险。
在使用艾夫糖苷酶α期间,常见的不良反应包括头痛、乏力、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌肉痛、瘙痒、呕吐、呼吸困难、皮肤红斑、感觉异常和荨麻疹等。
至于艾夫糖苷酶α的开发时间表,可以参考艾夫糖苷酶α(susoctocog-ngpt)的消费者信息。

艾夫糖苷酶α适用于1岁及以上的晚发性庞贝病患者,也称溶酶体酸α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏症。它通过特异性靶向甘露糖-6-磷酸(M6P)受体来发挥作用,这是GAA酶替代疗法的关键途径,可以有效清除肌细胞中的糖原积累。
艾夫糖苷酶α需要每两周进行静脉输注给药。该药物的产品标签上带有盒装警告,主要是为了提醒易感患者注意可能出现的超敏反应、输液相关反应以及急性心肺衰竭的风险。
在使用艾夫糖苷酶α期间,常见的不良反应包括头痛、乏力、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌肉痛、瘙痒、呕吐、呼吸困难、皮肤红斑、感觉异常和荨麻疹等。
至于艾夫糖苷酶α的开发时间表,可以参考艾夫糖苷酶α(susoctocog-ngpt)的消费者信息。
进站必读
热门问题
更多

全部名称:
艾夫糖苷酶α、Avalglucosidase Alfa、neoGAA、Nexviazyme、Nexviadyme、ネクスビアザイム、avalglucosidase alfa-ngpt适应症:
用于庞贝病(酸性α葡萄糖苷酶 [GAA] 缺乏症)患者的长期酶替代治疗。上市状态:
批准上市 申请上市生产药企:
赛诺菲规格:
100mg/瓶

最新发布
更多




进站必读
热门问题
更多